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京大、ALS患者の病気の進行停止 iPS創薬で成果

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京都大学iPS細胞研究所の井上治久教授らは9月30日、全身の筋肉が次第に衰えるALS(筋萎縮性側索硬化症)について、iPS細胞を使った創薬研究で見つけた治療薬候補を患者に投与する臨床試験(治験)で、進行を止める効果が一部の患者で出たと発表した。投薬で病気の進行を止める効果は世界初という。根本的な治療法をめざし、より大規模な治験をして詳しく調べる。

ALSは運動神経の障害で筋肉が徐々に衰える進行性の難病で、国内に約9千人の患者がいる。個人差があるものの、発症から数年で人工呼吸器を装着したり亡くなったりする。既存薬は病気の進行を数カ月遅らせる効果はあるが、根本的な治療法はない。

京大は患者のiPS細胞から病気の細胞を再現し、様々な薬剤を試して慢性骨髄性白血病の治療薬「ボスチニブ」をALSの治療薬候補とした。2019年、安全性などを調べる第1相と呼ばれる初期の医師主導治験を始めた。20歳以上80歳未満の比較的軽症の12人の患者にボスチニブを投与した。用量が多く肝機能障害が出て投薬を中止した3人を除く9人で効果を調べた。

1日に100~300ミリグラムを12週間投与した。投与期間中と終了後に、会話や食事、歩行などをもとにALSの重症度を評価する方法で調べると、9人中5人で病気の進行が3カ月止まった。

傾向を調べると、神経細胞が壊れた際に放出される物質が血液中に少ない患者で効果が出やすかった。軽症の患者には薬が効きやすい可能性があるという。井上教授は「科学的にALSを制圧することが視野に入ったのではないか」と話す。

ただ今回の治験は対象の患者数が少なく、効果の検証に必要な偽薬を投与する患者群との比較がない。井上教授は「科学的に有効性を示すには、第2相以降の治験が必要だ」と話す。ボスチニブが効く仕組みの検証も進める計画だ。

iPS細胞を使う創薬研究では、慶応義塾大学が5月、パーキンソン病の治療薬を投与する治験でALSの進行を約7カ月遅らせる効果を確認したと発表している。様々な治療薬候補の治験が進めば、ALSの根治法が見つかる可能性が高まると期待を集める。

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