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JCRファーマ、脳に届く希少疾患薬を発売 世界初

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JCRファーマは19日、呼吸障害や知的障害を伴う希少疾患「ハンター症候群」の治療薬を国内で発売したと発表した。独自技術を活用し、有効成分が脳に届く治療薬を世界で初めて発売した。ブラジルでも製造販売承認を申請しており、米国や欧州では2021年度中の臨床試験開始を目指す。

ハンター症候群は特定の酵素が作れず中枢...

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