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JCRファーマの希少疾患治療薬、欧米で24年度にも承認申請

JCRファーマは8日、呼吸障害や知的障害を伴う希少疾患「ハンター症候群」の治療薬候補について、2024年度にも米国や欧州で承認を申請する方針を明らかにした。武田薬品工業と共同で、22年の初頭にも複数国にまたがる最終段階の臨床試験(治験)を始める。

JCRの芦田信会長兼社長が日本経済新聞社などの取材に対し、明らかにした。武田薬品と共同開発する治療薬候補「JR-141」は、脳の血管内の「血液脳関門」を通過して脳内に有効成分を届ける独自技術「J―ブレイン・カーゴ」を活用する。日本では5月に発売した。ブラジルでも製造販売承認を申請している。

同社は9月にJR-141の共同開発と事業化に向けた契約を武田薬品と締結。武田薬品はカナダや欧州などで独占的に販売するほか、米国での独占的な事業化に関するオプション権も取得した。

JCRは契約一時金や、開発と事業化の進捗などに応じた収入を得る。提携の理由について芦田会長兼社長は「武田薬品はハンター症候群の治療薬を手掛けており、世界での販売網や治験の体制が整っている」と説明した。

JCRはハンター症候群と同様の症状を引き起こす「ハーラー症候群」などの希少疾患についても、J―ブレイン・カーゴを活用した治療薬候補の研究開発を進めている。世界で一定の患者数が存在する疾患については、他の製薬会社との共同開発や販売提携を検討する。

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