この記事は会員限定です神経難病、希望の新薬3剤で治療一変 先端技術が先導
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最先端のバイオ技術で難病治療が飛躍的に進化している。乳幼児などの全身の筋力が徐々に衰えていく脊髄性筋萎縮症に対する治療薬がここ数年で続々と登場。遺伝子治療や核酸医薬品など夢だった先端技術を活用した薬剤3剤が使えるようになった。待望の新薬は、患者と家族の生活や人生を大きく変えようとしている。
核酸医薬、遺伝子治療――。一昔前まではSFの世界の治療技術が、現実の患者に届くようになった。そのひとつが、...
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