アステラス、遺伝子治療薬候補の安全性を確認　難病向け

アステラス製薬は8日、遺伝子を投与して治療する新薬候補「AT845」について、成人患者に投与し、安全性が確認されたと発表した。特定のたんぱく質を体内で作ることができない難病「ポンペ病」の薬で、有効性を確認して承認申請を進める。

AT845はたんぱく質を作る遺伝子を体内に送り込み、ポンぺ病の治療を目指す。「遺伝子治療薬」と呼ばれ、このほど初期の臨床試験（治験）の中間解析データを公表した。治験に参加した4人の患者に投与したところ、重篤な有害事象は認められなかったという。

同新薬候補は2020年に3200億円で買収した米バイオ企業、オーデンテス・セラピューティクスの技術を活用した。先行する「先天性ミオパチー」向け新薬候補「AT132」をめぐっては治験参加者が投与後に死亡する例が発生し、治験を中断している。