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筋ジスの新薬、原因遺伝子に直接働き症状改善

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全身の筋肉が弱る進行性の難病、筋ジストロフィーの治療が進化している。原因となる遺伝子などに直接働きかけ、症状を軽くしたり、進みにくくしたりすることを目指す新薬が登場した。これまではステロイド治療薬で筋肉を保護するなど、病と共存するための対症療法がほとんどだった。患者や家族の間で新たなアプローチになると期待が高まる。

筋ジストロフィーは、筋肉を形作るたんぱく質の設計図となる遺伝子に変異が起きて、筋肉...

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