2019年1月21日(月)

神戸大、筋ジストロフィー「福山型」治療に道

2011/10/6付
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神戸大医学部の戸田達史教授らは、難病である筋ジストロフィーのうち日本人に多い「福山型」と呼ばれるタイプの原因遺伝子が異常なたんぱく質を作る働きを抑える方法を見つけた。マウスでの実験に成功した。人に応用できれば根本的な治療法になる可能性があるという。成果は英科学誌ネイチャー(電子版)に6日掲載される。

福山型は筋肉や目、脳などに発達異常が起こり、国内患者は1000~2000人といわれる。原因遺伝子はわかっているが、働き方などは不明だった。

研究チームは原因遺伝子が異常なたんぱく質を作る仕組みを解析。微小な塩基の分子「アンチセンス」を3種類投与することで、異常なたんぱく質ができる過程を抑えられることを確認した。

福山型のマウスに微小分子を投与する実験では、正常なたんぱく質を作るのに欠かせない物質が正常時の約6割にまで回復した。また、患者の細胞に投与すると正常なたんぱく質が働き出した。

今後はサルなどでの動物実験で安全性や効果を詳細に調べ、数年後の臨床試験を目指す。

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