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日本新薬の核酸医薬、米で販売承認 難病治療に

日本新薬はデュシェンヌ型筋ジストロフィー向け新薬を米国で販売する予定だ

日本新薬は13日、米国で申請していたデュシェンヌ型筋ジストロフィー向け治療薬について、販売承認を受けたと発表した。次世代治療薬の「核酸医薬」と呼ばれる種類で、国内の製薬会社としては初めて開発した。すでに国内では厚生労働省から製造販売を認められ、5月に発売している。患者数が国内よりも多い米国で自社販売も進める予定で、普及が進みそうだ。

米食品医薬品局(FDA)がこのほど承認した。同様の新薬が米国で承認されるのは、日本に次いで2例目。米当局は画期的な新薬候補として優先的に審査を進める対象に選定していた。日本新薬は同社として初の海外での製品販売を始める予定だ。8月中にも販売を開始する方針だ。

開発した「ビルテプソ」は筋肉が衰える難病、デュシェンヌ型筋ジストロフィー向け治療薬。筋肉を作る際に不可欠なタンパク質をつくる遺伝子の異常が原因で発症するとされ、国内に5000人、欧米に3万人程度の患者がいるとされる。1990年代から開発を進めてきた核酸医薬技術を使い、標的となる遺伝子の働きを制御し正常に機能するタンパク質を作れるようになるという。

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