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モダリス 遺伝子治療薬の開発

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社外取締役でもある東大大学院の濡木理教授の研究成果をもとに、ゲノム編集技術を活用した遺伝子治療薬を開発している。特殊なたんぱく質で病気の原因となる遺伝子などを制御する仕組みだ。筋ジストロフィーや神経疾患など難病が対象で、森田晴彦社長は「技術の転用性が高く、幅広い希少疾患に対応できる」と話す。

パートナーとなる製薬会社からの契約一時金に加え、開発の進捗に応じたマイルストーン、薬の発売...

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