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遺伝子治療へ、RNAの働きを自在制御 京大

京都大学の斉藤博英教授らは人工たんぱく質を使い、RNA(リボ核酸)の働きを自在に制御する技術を開発した。細胞内で働かせたいRNAと人工たんぱく質の結合を調節すると、働き方を変えることができる。遺伝子治療やiPS細胞から狙った細胞だけを作ることなどに役立つ可能性があるという。

成果は10日、英科学誌ネイチャー・コミュニケーションズに発表した。

遺伝子を体内に投与して治療する遺伝子治療の研究開発が盛んだ。体内にはDNAよりもRNAを投与する方が安全性が高い。RNAの働きを体内で自在に制御できる技術が求められているが、現状では細胞の種類や状態によって精密な制御はできなかった。

研究チームは人工的に合成したRNAと結合し、そのRNAの働きを制御する人工たんぱく質「CaVT」を開発した。CaVTはRNAと強く結合するとその働きを抑え、弱く結合すると働きを高める。

研究チームはCaVTと細胞を自殺させるRNAを組み合わせた。これを人のがん細胞に入れると、狙い通りに細胞死を促した。

CaVTを細胞内の特定の物質があるときだけ働くように設計することもできる。応用することで、iPS細胞ではRNAが働くが、がん細胞では働かないといった使い方ができる。細胞の状態に応じて、適切なタイミングで遺伝子の働きを調節することが可能になるという。

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