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「1億円超え新薬」販売承認へ 乳幼児の遺伝子治療

小児難病の治療薬「ゾルゲンスマ」は米国で2億円超の価格が付いた

厚生労働省は米国での価格が2億円を超す超高額の難病治療薬「ゾルゲンスマ」について、日本国内での製造販売を承認することを決めた。筋力の低下を引き起こす脊髄性筋萎縮症にかかった2歳未満の乳幼児を対象にした治療薬。5月にも公的医療保険での薬の価格(薬価)が決まる。米国を参考に1億円を超え、国内で最高額になるとみられる。

26日に薬事・食品衛生審議会(厚労相の諮問機関)の部会が承認を了承した。早ければ5月にも診療報酬を決める中央社会保険医療協議会(同)の総会で保険適用を決め、薬価を固める。

ゾルゲンスマはスイスの製薬大手ノバルティスによる薬で、体内に遺伝子を入れて病気を治す「遺伝子治療薬」だ。

脊髄性筋萎縮症は出生10万人あたり2~3人が発症する難病で、発症時期が早いほど重症になりやすい。生後6カ月までに発症する「I型」では、9割が2歳までに呼吸補助が常に必要になるか、死亡するとされる。

治験で15人の患者に投与したところ、全員が2年たっても呼吸補助を必要とせず生存したとの結果が出た。ノバルティスは日本では年間15~20人の患者への投与を想定している。

米国での販売価格は約2億3千万円。従来の治療法を10年続けた場合にかかる医療費約4億円の半額で設定された。ゾルゲンスマは1回の投薬で治療を済ませるため、単価は高くなる。世界で最も高額な薬剤とされる。

日本国内では薬価を決める際に海外での価格も参考にされるため、1億円超えが有力だ。いまの最高額は白血病治療薬の「キムリア」で、19年5月に1回3349万円という薬価がついた。

公的医療保険では医療費の自己負担に月額上限を設ける「高額療養費制度」があるため、高額医療の患者負担は低く抑えられる。さらに子どもの医療費は多くの市区町村がほぼ全額を助成しており、自己負担はほとんど発生しない例が多くなる。

ただその分、保険料や税金を財源にしている医療保険からの給付が膨らむことになる。医療技術の進展で高額薬の保険適用が相次ぐと見込まれており、保険財政への影響を懸念する指摘は多い。

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