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脳を遺伝子治療、難病などで進む治験計画

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体内に遺伝子を入れて病気を治す遺伝子治療の脳や脊髄を対象にした臨床試験(治験)計画が相次ぐ。自治医科大学を中心に遺伝子の異常による難病のほか、ALS(筋萎縮性側索硬化症)やアルツハイマー病の計画が2020年から順次始まる。脳などは創薬が難しいが、加えた遺伝子が働き続けることで、遺伝病でも長く効果が期待できると注目を集めている。

遺伝子治療は1990年代に盛んに研究されたが、00年前後に治療を受けた...

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