遺伝子治療薬とは　遺伝子を体内に入れ難病治療

▼遺伝子治療薬　遺伝子を体内に入れることで病気を治す薬。iPS細胞で臓器や組織をよみがえらせる再生医療と同じく最先端技術だ。DNAを無害化したウイルスなどに載せて細胞まで運んで治療効果を得る。遺伝子の異常が原因となる血友病やがんといった難病の治療に適していると期待を集めている。

先進国では2012年に初めて欧州で承認され、欧米を中心に複数の製品が登場している。技術的に難しくて研究開発費がかさむうえ、治療用遺伝子の作製などにコストがかかることから、高額になりがちだ。