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熊大、iPS細胞で小児腎臓病再現 治療薬開発に道

熊本大学の谷川俊祐助教と西中村隆一教授らは、小児腎臓病の患者から作ったiPS細胞で、初期に起こる異常な働きを再現した。遺伝子変異によってたんぱく質に異常が起き、尿を体内から取り出すための膜が正しく作られなかった。ゲノム編集技術で遺伝子変異を修復すると、正常に作られることもマウス実験で確認した。治療薬の開発に役立つ。

成果は米科学誌ステム・セル・リポーツ(電子版)に掲載される。

患者は「先天性ネフローゼ症候群」という小児腎臓病。生後3カ月以内に大量のたんぱく質が尿に出て、全身がむくんだり、2~3年で腎不全に陥ったりする。たんぱく質の異常があると考えられていたが、どんな仕組みで発症するか分かっていなかった。

チームは、患者の皮膚を採取してiPS細胞を作製した。さらに腎臓組織を作って詳しく調べたところ、尿をこす膜に必要なたんぱく質が通常と異なる場所にあった。

チームはこの患者の遺伝子を解析し、1カ所だけ変異が起こっていることを確認。ゲノム編集で変異を修復してからiPS細胞を腎臓組織に育てると、膜が正しく作られた。マウスに移植して確認した。

チームは今後、このたんぱく質や周辺の細胞に作用する薬の候補を探す。

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