2019年7月16日(火)

アミノ酸が難病治療に効果 重度知的障害、東北大など

2018/5/23 9:18
保存
共有
印刷
その他

重度の知的障害を引き起こす難病「ATR-X症候群」の発症構造を解明し、アミノ酸の一種を投与すると症状が改善する効果があることが分かったと22日、東北大の福永浩司教授(神経薬理学)らの研究グループが発表した。治療薬の候補を発見したのは世界初といい、21日付の米医学誌電子版に掲載された。

ATR-X症候群は遺伝性で、男児5万~7万人に1人の割合で生まれつき発症する。国内では年間10人前後と推定され、治療薬は見つかっていない。

患者は細胞内に存在する「ATRXタンパク質」が十分に機能していないことが分かっていたが、それが知的障害につながる理由は不明だった。

研究グループは、症候群を発症させたマウスの実験で、脳の中で特定の遺伝子が過剰に現れ、神経機能を低下させていることを発見した。

また、ATRXタンパク質が機能すれば、「グアニン四重鎖」というDNA構造に結合して、この遺伝子の発現が抑えられると突き止めた。

アミノ酸の一種「5―アミノレブリン酸」から作られる化合物が、ATRXタンパク質に似た性質を持つことに着目。マウスに投与すると、遺伝子の量が調節され、学習機能が正常になることが分かったという。

福永教授は「臨床試験で投与の安全性を確認し、治療薬として確立させたい。自閉症による知的障害など、他の病気の治療にも応用できるはずだ」と話している。

〔共同〕

保存
共有
印刷
その他

電子版トップ



[PR]

日本経済新聞社の関連サイト

日経IDの関連サイト

日本経済新聞 関連情報

新しい日経電子版のお知らせ

より使いやすく、よりビジュアルに!日経電子版はデザインやページ構成を全面的に見直します。まず新たなトップページをご覧いただけます。

※もとの電子版にもすぐ戻れます。