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JCR、初の海外治験、まずブラジル難病治療薬、米国でも

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中堅製薬のJCRファーマは、3月末にもブラジルで難病治療薬の臨床試験(治験)を開始する。「ライソゾーム病」と呼ばれる遺伝子難病の治療薬候補で、同社として海外での治験は初めて。ブラジルでは早ければ2019年度に販売を予定する。米国でも治験を検討しており、20年度の販売を見込む。

ライソゾーム病は体内の分解酵素の遺伝子が欠損して起こる病気の総称で、様々な種類がある指定難病。運動神経の異常やマヒ、精神...

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