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iPS創薬治験1例目 骨の難病、京大が世界初

患者の人工多能性幹細胞(iPS細胞)を用いて京都大の研究チームが見つけた、骨の難病の治療薬候補について、京大病院は5日、1例目の臨床試験(治験)に着手したと明らかにした。京大によると、iPS細胞を使って発見した薬の世界初の治験。

難病は、筋肉や靱帯などの中に骨ができ、手足の関節の動きが悪くなり、呼吸筋に影響が出ると呼吸困難になることもある「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」で、1例目の患者は兵庫県明石市の山本育海さん(19)。京大病院で5日、体の機能を確かめる診察を受け、治療薬候補を受け取った後、「まだまだ先のことだと思っていたので感謝している」と話した。

京大チームは、これまでFOP患者から提供してもらった細胞から作製したiPS細胞で、病気の特徴を持った細胞を作り、さまざまな薬の候補物質を加えて効果などを分析。ラパリムス(別名ラパマイシン)という商品名で既にリンパ脈管筋腫症の薬として販売されている物質を、治療薬候補として見つけた。〔共同〕

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