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iPSで筋肉の難病再現、病変を改善 京大

京都大学iPS細胞研究所は20日、筋肉が衰える難病「筋ジストロフィー」の一種をiPS細胞で再現し、人工合成した物質で病変を改善したと発表した。患者の細胞からiPS細胞を作り、筋肉の細胞に育てて実験した。根本的な治療法が無い難病の治療薬開発につながる。

難病は「デュシェンヌ型」と呼ぶ筋ジストロフィー。国内に約5000人の患者がいる。遺伝子の異常でジストロフィンと呼ぶたんぱく質が作れずに筋肉が壊れ、呼吸不全などで亡くなることが多い。

2人の患者からiPS細胞を作り、骨格筋の細胞に育てた。途中で人工合成した核酸を与えると、たんぱく質を作る能力が回復した。

その後に筋肉を壊す直接の原因となるカルシウムイオンを細胞に与えたところ、能力が回復した細胞はイオンを取り込む量を抑え、細胞の破壊を防いだ。研究を続け、治療薬の候補物質を探る。

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