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JCRファーマ、遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ点滴静注用10mg」の製造販売承認を取得

発表日:2021年03月23日

遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ(R)点滴静注用10mg」

製造販売承認取得に関するお知らせ

当社は、本日、遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ(R)点滴静注用10mg」(開発番号:JR-141)について、厚生労働省より製造販売承認を取得しましたので、お知らせいたします。

「イズカーゴ(R)点滴静注用10mg」は、ライソゾーム病の一種であるムコ多糖症II型(ハンター症候群)に対して、全身症状だけでなく血液脳関門を通過し脳実質細胞への直接の作用を発揮する初めての医薬品です。脳実質細胞への直接の作用により、中枢神経系症状の改善または進行の抑制が期待できます。

本承認は、これまでに蓄積したJR-141に関する非臨床試験結果および臨床試験結果から総合的に示されたエビデンスに基づいています(1),(2),(3),(4)。

「イズカーゴ(R)点滴静注用10mg」は当社独自の血液脳関門通過技術J-Brain Cargo(R)を適用した世界で初めての医薬品です。また、ムコ多糖症II型において、点滴静注により血液脳関門通過を可能にした治療酵素製剤としても、世界で初めての医薬品です。

当社代表取締役会長兼社長の芦田 信は次のように述べています。「世界に先駆けて、日本でイズカーゴ(R)が承認されたことを大変嬉しく思います。我々は、ライソゾーム病の多くでみられる中枢神経系症状に対して有効な治療法が待ち望まれている現状を知り、10年以上にわたり研究開発に注力してきました。今回の承認は、我々のグローバル展開における重要なマイルストンであり、また血液脳関門通過という、J-Brain Cargo(R)技術の価値を証明する非常に重要なイベントです。日本のムコ多糖症II型患者の皆さんに新たな治療選択肢を提供できることを喜ばしく思うと同時に、世界の患者の皆さんに一日でも早く貢献できるよう、日本発・世界初の独自技術をもって妥協なき挑戦を続けてまいります。」

JR-141は現在、ブラジルにおいて製造販売承認を申請中であり、また、米国・ブラジル・欧州(イギリス、ドイツ、フランス)におけるグローバル臨床第3相試験の開始に向けた準備を進めております。

当社は引き続き、希少疾病領域のスペシャリティファーマとして、より多くの患者の皆さんの治療に貢献できるよう取り組んでまいります。

なお、本件に関する今期当社連結業績への影響は、期首計画に織込済みです。

<イズカーゴ(R)点滴静注用10mg について>

●販売名:イズカーゴ(R)点滴静注用10mg

●一般名:パビナフスプ アルファ(遺伝子組換え)

●効能・効果:ムコ多糖症II型

●用法・用量:通常、パビナフスプ アルファ(遺伝子組換え)として、1回体重1kgあたり2.0mgを週1回、点滴静注する。

●製造販売承認日:2021年3月23日

以上

※以下は添付リリースを参照

リリース本文中の「関連資料」は、こちらのURLからご覧ください。

添付リリース

https://release.nikkei.co.jp/attach/607172/01_202103231726.pdf

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