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中外製薬、抗血液凝固第IXa/X因子ヒト化二重特異性モノクローナル抗体「ヘムライブラ 皮下注」が国内承認取得

2018/3/23 15:30
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発表日:2018年3月23日

抗血液凝固第IXa/X因子ヒト化二重特異性モノクローナル抗体

「ヘムライブラ(R)皮下注」国内承認のお知らせ

血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する血友病Aに対して

中外製薬株式会社(本社:東京、代表取締役社長 CEO:小坂 達朗)は、抗血液凝固第IXa/X因子ヒト化二重特異性モノクローナル抗体 血液凝固第VIII因子機能代替製剤「ヘムライブラ(R)皮下注30mg、同60mg、同90mg、同105mg、同150mg」[一般名:エミシズマブ(遺伝子組換え)]に関し、「血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者(血友病A)における出血傾向の抑制」を効能・効果として、本日、厚生労働省より製造販売承認を取得したことをお知らせいたします。

代表取締役社長 CEOの小坂 達朗は、「今回の承認により、日本でヘムライブラを血友病Aの方々へお届けできる日が近づいたことを非常に嬉しく思います」と述べるとともに、「ヘムライブラは、当社独自の抗体改変技術により、アンメットメディカルニーズの解決を目指したファーストインクラスの薬剤であり、臨床面および週一度の皮下投与が可能である点で血友病Aの方々とそのご家族に革新をもたらすと信じています」と語っています。

なお、本承認は、インヒビターを保有する血友病Aに対する二つの主要な第III相国際共同治験である、青年/成人を対象としたHAVEN 1試験(NCT02622321)、および小児を対象としたHAVEN 2試験(NCT02795767)の中間解析結果に基づいています。

ヘムライブラは、当社独自の抗体改変技術を用いて創製されたバイスペシフィック抗体です。本剤は活性型第IX因子と第X因子に結合し、血友病Aで欠損または機能異常を来している第VIII因子の補因子機能を代替します(1,2)。また本剤は、「血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する成人および小児の血友病A(先天性第VIII因子欠乏症)患者に対する週1回の皮下投与による予防投与療法」を効能・効果として、2017年11月に米国食品医薬品局より承認を取得し、販売しています(米国製品名:HEMLIBRA(R)、承認権者:ジェネンテック社)。さらに、欧州においても「定期投与による血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する血友病A患者における出血予防」を効能・効果として、本年2月に欧州医薬品庁より承認を取得しています(欧州製品名:HEMLIBRA(R)、承認権者:ロシュ社)。

血友病は、遺伝性の重篤な血液凝固異常症であり、止血が困難になったり、時には自然に出血したりします。血友病には、血液凝固第VIII因子を欠乏する血友病Aと第IX因子を欠乏する血友病Bが存在し、日本では、血友病Aが約5,000人、血友病Bが約1,000人と報告されています(3)。血友病Aに対する現在の標準治療は第VIII因子製剤による補充療法であり、重症型の血友病Aの25~30%で、第VIII因子製剤中の血液凝固第VIII因子に対するインヒビターの発現が認められます(4)。インヒビターは、投与された第VIII因子製剤中の第VIII因子を異物とみなし、攻撃、働かなくさせるために体内で作られる抗体です。インヒビターを保有する血友病Aの方では、第VIII因子製剤による治療が困難になる可能性があります。

※以下は添付リリースを参照

リリース本文中の「関連資料」は、こちらのURLからご覧ください。

添付リリース

http://release.nikkei.co.jp/attach_file/0475185_01.pdf

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