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ノバルティス、「レボレード」および「ネオーラル」の再生不良性貧血の適応拡大に関する承認を取得

発表日:2017年8月25日

ノバルティス、「レボレード(R)」および「ネオーラル(R)」の再生不良性貧血の適応拡大に関する承認を取得

ノバルティス ファーマ株式会社(代表取締役社長:綱場一成)は、本日、「レボレード(R)錠12.5mg・25mg」(一般名:エルトロンボパグ オラミン、以下「レボレード」)について、再生不良性貧血に対する適応追加の承認を取得しました。また、同時に「ネオーラル(R)内用液10%/ネオーラル(R)10mg・25mg・50mgカプセル」(一般名:シクロスポリン、以下「ネオーラル」)の非重症の再生不良性貧血に対する承認も取得しました。

今回の承認によって、抗ヒト胸腺細胞免疫グロブリン(anti-thymocyte globulin:ATG)未治療あるいは既存治療で効果不十分な再生不良性貧血の患者さんへの治療選択肢に「レボレード」が加わることとなりました。さらに非重症の再生不良性貧血の患者さんへの「ネオーラル」の使用も可能となります。なお、既存治療で効果不十分な患者さんに対する「レボレード」の承認は、既に承認取得がなされている欧米と足並みを揃えるものとなります。さらに、ATG未治療の再生不良性貧血への適応は、日本が世界に先んじての取得となります。

再生不良性貧血(aplastic anemia, AA)とは、骨髄にある造血幹細胞(血液を造るもとになる細胞)が減少することにより、汎血球減少(白血球、赤血球、血小板のすべてが減少すること)をきたす疾患で、厚生労働省から難病に指定されています。国内における総患者数は、約14,000人(1)(2013年時点)と推定され、男女ともに10~20歳代と70~80歳代に発症のピークがあるとされています(2)。

主な症状は、労作時の息切れ、動悸、めまいなどの貧血症状と皮下出血斑(アザができやすい)、鼻出血や歯肉出血といった出血傾向で、白血球のうち好中球の減少が強い場合には、感染に伴う発熱がみられます3。軽症・中等症の場合や、重症であっても貧血の進行が遅い場合には、自覚症状がなく、検診でたまたま血球の減少が発見されることもありますが、進行すると骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病といった生命に関わる疾患に移行するケースもみられます(3)。

AAの治療には、輸血などの支持療法と、免疫抑制療法、造血幹細胞移植などの造血回復を目指した治療がありますが、移植非適応の既存治療で効果不十分なAA患者さんの治療は、輸血療法が中心となります。頻回の輸血は感染症や出血、輸血依存症といった一定のリスクを伴うだけでなく4、通院に伴う生活面の負担もあり、生活の質を低下させることから、輸血に代わり得る治療法が医療の現場で求められています。一方で、移植非適応の未治療AA患者さんに対する標準治療は、ATG及びシクロスポリン(CsA)の併用療法ですが、このような免疫抑制療法の治療効果をさらに向上しうる薬剤の開発も望まれています。

今回の承認について、ノバルティスファーマ株式会社 常務取締役 オンコロジー事業本部長のデイビッド・レノンは次のように述べています。「『レボレード』は、従来の免疫抑制療法とは異なり、未分化な造血幹細胞に作用し造血を促進させるという新しい作用機序を持つ治療薬です。今回の承認により、AA患者さんに『レボレード』と『ネオーラル』という2つの新たな治療選択肢を提供できることを嬉しく思います」

「レボレード」の承認は、既存治療で効果不十分なAA患者さん21名を対象とした国内第II/III相試験(E1201試験)およびATG未治療のAA患者さん10名を対象とした国内第II/III相試験(E1202試験)の結果に基づいています。E1201試験における投与26週時の血液学的反応率[95%信頼区間]は47.6%[25.7,70.2]、E1202試験における治療26週時の奏効率[95%信頼区間]は70.0%[34.8,93.3]であり、「レボレード」は日本人のAA患者さんの汎血球減少を改善するとともに、ATG/CsAとの併用において既存治療を上回る治療効果が示されました。また、国内臨床試験における日本人AA患者さんに対する「レボレード」の安全性プロファイルにおいて、新たなリスクは特定されませんでした。主な副作用は、筋肉痛、血中アルカリフォスファターゼ増加、血中ビリルビン増加、悪心、肝機能異常、高ビリルビン血症、発疹などでした。

また、「レボレード」のAAに対する承認に加え、「ネオーラル」の非重症のAAへの適応拡大の承認も同時に取得しました。「ネオーラル」は、2000年3月に、再生不良性貧血(重症)に対する治療薬として承認されています。一方、実地医療においては、軽症や中等症の患者さんであっても、血球減少が進行性の場合や血小板数が50000/μL以下の場合には、シクロスポリンの投与が検討されています5。このため、医療上の必要性から非重症の患者さんに対する適応拡大が望まれていました。

今回の「ネオーラル」の承認は、国内第II/III相試験(E1201試験、E1202試験)において、非重症のAAに対しても「ネオーラル」の有効性が示されたこと、公表文献に基づく評価において、非重症のAAに対する「ネオーラル」単独投与時およびATGとの併用投与時における「ネオーラル」の有用性が確認されたことに基づいています。

この数年間、再生不良性貧血に対する新たな治療薬の承認はなされていませんでしたが、今回の「レボレード」および「ネオーラル」の承認により、新たな治療選択肢が二つ同時に提供されることになります。ノバルティスでは、今後も、再生不良性貧血の患者さんの治療の質の向上に努めてまいります。

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