2019年2月19日(火)

東北大など、難病治療薬候補が作用する仕組み解明

2017/6/4 18:57
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■東北大学 阿部高明教授らは自治医科大学などと、遺伝性の難病「ミトコンドリア病」の新薬候補の化合物の作用する仕組みを解明した。病気で弱った酵素を活発にして細胞死を防ぎ、症状を改善していた。安全性などを調べる医師主導臨床試験(治験)の来年開始を目指す。

ミトコンドリアは細胞内でエネルギーを作る役割がある。ミトコンドリア病はミトコンドリアの異常が原因で起こり、全身の様々な臓器がうまく働かなくなる。国民の5000人に1人が発症する。有効な治療薬がない。

研究チームはマウスの実験で、開発した化合物が症状改善に役立つことを見つけたが、体内で働くメカニズムは不明だった。体内での反応を詳細に解析すると、化合物によって酵素が集まることで働きが回復していた。化合物を患者の皮膚細胞にかけると生存率が高まった。

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