2018年12月19日(水)

寝たきりになる子供の難病、遺伝子治療が効果

2015/11/10 22:44
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自治医大は10日、遺伝子の異常で脳内の神経伝達物質が作れず寝たきりになる子供の難病「芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症」の患者2人に遺伝子治療を実施し、効果があったと発表した。ほかの神経難病の治療法開発にもつながるという。

AADC欠損症は、国内では6人が診断されているまれな病気。神経伝達物質ドーパミンの合成に必要な酵素が生まれつきなく、生後1カ月以内に発症する。全身硬直などの発作を繰り返し、首が据わらないまま寝たきりになり、有効な治療法はなかった。

自治医大は6~7月、15歳と12歳の兄妹の患者の脳内4カ所にAADCの遺伝子を組み込んだアデノウイルスを注射したところ、2カ月後には発作がなくなり補助付きで座れるようになった。表情も穏やかになり、特に妹は寝返りや靴下を脱ぐ動作ができ、歩行練習を始めたという。

患者の親は「見ていられないぐらい苦しがる発作がなくなることだけを期待していたが、それ以上に治療の効果があり、驚いている」とのコメントを公表した。自治医大は「脳性まひとされるなど正確に診断されていない患者がいるかもしれない」と早期の診断と治療を呼び掛けている。〔共同〕

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