2019年9月22日(日)

難病「慢性肉芽腫症」に国内初の遺伝子治療

2014/11/8付
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国立成育医療研究センターは8日までに、白血球の機能が生まれつき異常で重い感染症を繰り返す「慢性肉芽腫症」の20代男性に対し、7月に国内初の遺伝子治療を行ったと発表した。男性は10月下旬に退院。健康状態のチェックを続けるという。

小野寺雅史成育遺伝研究部長によると、慢性肉芽腫症は遺伝子の異常により白血球が体に侵入した細菌やかびを殺せない病気。患者は国内に200人前後いる。男性も肺や肝臓の感染症で10回以上入院した。白血球や赤血球などを生み出す造血幹細胞を健康な人から移植する方法もあるが、提供者が見つからずにいた。

今回の治療では、男性の造血幹細胞を体の外に取り出し、正常な遺伝子を組み込んだウイルスを細胞に感染させた。こうして正常な遺伝子を導入した造血幹細胞を注射で体に戻した。検査では、男性の血液の中に3~4%は正常な白血球がある状態が続いていることが確認されているという。

ただ、他の病気に対する遺伝子治療では患者が白血病になった例もある。今回と同じ方法で8年ほど前から行われた米国立衛生研究所の3例では発症はないが、センターでは長期的な安全性や効果を調べる。今回の治療は臨床研究として計5人に行う計画という。〔共同〕

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