（社説）高額新薬の評価は効果重視で

1回の注射で2億円以上する米国の遺伝子治療薬が、近く日本で発売される。国内でも高額になるとみられ、医療保険財政の悪化につながるとの懸念が出ている。だが、価格が高いのを問題にするのではなく、効果に見合うかどうかこそ重視すべきだ。

承認予定なのは全身の筋力が低下する脊髄性筋萎縮症（SMA）という難病の薬だ。スイスのノバルティスが開発した。2歳未満の乳幼児向けで、注射1回で大きな治療効果が得られるとい...